Luxturna, la primera terapia génica para tratar una enfermedad hereditaria

La Administración de Alimentos y Medicamentos de EEUU le ha dado luz verde para tratar la distrofia retiniana

La biomedicina ha dado un gran paso en Estados Unidos. La Administración de Alimentos y Medicamentos de este país ha permitido por primera vez en la historia un tipo de terapia génica para tratar una extraña enfermedad hereditaria: la distrofia retiniana, que afecta a las células de los ojos. Ha recibido el nombre de Luxturna y se trata de un virus genéticamente modificado que transporta al ojo un gen sano al ojo del paciente.

Por el momento, las primeras pruebas están dando muy buenos resultados, ya que los pacientes tratados han mejorado de forma considerable la visión, incluso muchos de ellos han podido realizar tareas por ellos mismos por primera vez: leer, practicar deporte, montar en bicicleta o salir a la calle sin ayuda.

Desde la Administración de Alimentos y Medicamentos se muestran muy positivos por este avance: "Esta aprobación marca un hito dentro de la terapia génica, tanto en la forma en que funciona como en la expansión de este tipo de terapias a tratamientos de enfermos con cáncer o con pérdidas de visión. Se refuerza el potencial de este descubrimiento en el tratamiento de un amplio rango de enfermedades". Precisamente, hay que recordar, que este pasado mes de octubre ya se aprobó el primer medicamento de terapia génica para tratar la leucemia.

Fuente: Digital Trends

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