Consiguen curar la sordera hereditaria en ratones

Ahora investigan cómo utilizar esta terapia génica en humanos

Devolver la audición a las personas sordas es un anhelo de muchos investigadores. Ahora, científicos del Hospital Infantil de Boston, de la Escuela de Salud de Harvard y de la Escuela Politécnica Federal de Lausana (Suiza) han unido sus esfuerzos con el fin de dar un paso más en esta dirección. Según un trabajo que han publicado en Science Translational Medicine, aseguran haber restaurado la audición en ratones que padecían sordera genética gracias a una terapia génica.

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También explican, para evitar cualquier malentendido, que esta terapia no está todavía lista para pasar a la fase de ensayos clínicos en pacientes. Pero, según reconoce Jeffrey Holt, investigador de la Escuela de Salud de Harvard, "pensamos que en un futuro no muy lejano esta técnica podría ser utilizada en seres humanos".

Aunque hay más de 70 genes identificados que causan la sordera, el equipo se centró en el gen TMC1, el cual representa entre el cuatro y el ocho por ciento de los casos. Este gen, además, codifica una proteína que juega un papel principal en la audición, ya que ayuda a convertir el sonido en señales eléctricas en el cerebro. Uno de los ratones tenía este gen completamente eliminado, por lo que constituía un gran modelo para las mutaciones TMC1 recesivas en seres humanos. Se sabe que los niños con dos copias mutadas de este gen tienen una pérdida auditiva considerable desde que tienen dos años. El otro ratón, bautizado como Beethoven, tenía una mutación específica TMC1 que consistía en un cambio en un solo aminoácido, por lo que era el modelo perfecto para la sordera más común relacionada con este gen, que provoca que los niños pierdan poco a poco la audición hasta que terminan quedándose sordos entre los diez y quince años.

Para entregar el gen sano, el equipo insertó en un virus diseñado, AAV1, junto con un promotor -una secuencia genética que se convierte en el gen sólo en ciertas células sensoriales del oído interno conocidas como el cabello las células-. Después inyectaron el gen mediante el vector AAV1 en el oído interno. Y sus resultados fueron maravillosos. Esta terapia génica consiguió restaurar la capacidad de las células ciliadas sensoriales para responder a los sonidos, restaurando la actividad auditiva en el tronco central.

Ahora analizan como esta técnica podría ser usada en seres humanos con el fin de estabilizar o mejorar la audición congénita desde la infancia.

Fuentes:

newscientist.com | sciencemag.org |

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