A por el Parkinson

Nueva terapia génica

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El parkinson afecta a una de cada mil personas personas en todo el mundo

Una terapia génica pionera para la enfermedad de Parkinson ha demostrado que puede mejorar significativamente la función motora en pacientes que no responden al tratamiento farmacológico convencional. Así lo señala un artículo publicado en la revista The Lancet Neurology.

La terapia consiste en realizar una transferencia genética de la descarboxilasa del ácido glutámico (GAD), una enzima que se encuentra en todas las células humanas, directamente en el cerebro de los pacientes. Sus responsables, un equipo de investigadores de varios centros estadounidenses, asegura que el sistema es seguro y pone de relieve el potencial de la terapia génica para aliviar los síntomas de otros trastornos cerebrales.

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Hasta ahora, se habían realizado varios estudios de terapia génica similares, pero éste es el primero en demostrar su eficacia en ensayos aleatorios de doble ciego, explica el líder del equipo, Andrew Feigin del Instituto Feinstein para la investigación Médica en Nueva York (EE.UU.). En concreto, probaron su sistema en un grupo de 22 pacientes por un lado, mientras que en otro grupo de 23 pacientes realizaron una cirugía simulada. Posteriormente se siguió a ambos grupos durante seis meses para comprobar su evolución mediante la Escala Unificada de Valoración de la Enfermedad de Parkinson (UPDRS en sus siglas en inglés).

Todos los pacientes sobrevivieron al tratamiento y solo tuvieron leves efectos secundarios que pudieron resolverse. Los más comunes fueron dolor de cabeza y náuseas. En cuanto a los resultados, se comprobó que los pacientes en el grupo de terapia génica registraron una mejora promedio de 23,1% en la puntuación motora de la UPDRS en comparación con el 12,7% del grupo placebo.

No obstante, los investigadores reconocen que todavía quedan varias preguntas por responder, como cuánto tiempo durará el efecto, si habrá efectos adversos a largo plazo, o si la técnica ofrece ventajas sobre la estimulación cerebral profunda.

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