Revierten los déficit sociales del autismo con un fármaco para el cáncer

El medicamento altera la expresión de un gen

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No tendría efectos secundarios y una dosis muy baja tiene efectos prolongados.

Uno de los mayores desafíos que acompañan un diagnóstico de trastorno del espectro autista (TEA), son las dificultades sociales. Actualmente, no hay tratamiento para este síntoma primario de del TEA. Ahora, un nuevo estudio, publicado en Nature Neuroscience y liderado por Zhen Yan, ha revelado la primera evidencia de que es posible usar un compuesto para reducir las dificultades sociales vinculadas al TEA.

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La investigación demostró que el tratamiento breve con una dosis muy baja de romidepsina, un medicamento contra el cáncer aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA por sus siglas en inglés), restableció los déficits sociales en modelos animales de autismo.
El tratamiento de tres días revirtió las dificultades en ratones deficientes en un gen llamado Shank 3, un factor de riesgo importante para TEA. El efecto beneficioso duró tres semanas, abarcando desde el período juvenil hasta el final de la adolescencia, una etapa crítica de desarrollo para las habilidades sociales y de comunicación. Eso es equivalente a varios años en términos humanos, lo que sugiere que los efectos de un tratamiento similar podrían ser de larga duración, según los autores.

"Hemos descubierto un compuesto de molécula que exhibe un profundo y prolongado efecto en el déficit social – explica Yan en un comunicado – y sin efectos secundarios obvios, mientras que muchos compuestos utilizados actualmente para tratar una variedad de enfermedades psiquiátricas no han demostrado la eficacia terapéutica para este síntoma principal de autismo”.
El equipo de Yan descubrió que podían revertir este déficit con una dosis muy pequeña de romidepsina, un compuesto que restaura la expresión y la función génica.

"El autismo implica la pérdida de muchos genes – concluye Yan –. Para resolver los problemas vinculados a la sociabilización, el compuesto tiene que afectar una serie de genes que están involucrados en la comunicación neuronal. En el modelo de autismo, el gen HDAC2 es anormalmente alto, lo que hace que la cromatina en el núcleo sea muy estrecha, impidiendo que el material genético acceda a la maquinaria que necesita para expresarse. Una vez que el HDAC2 está regulado positivamente, se producen cambios de comportamiento positivos en lo que respecta al TEA”.

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