Los llamados ratones Beethoven son cobayas que sufren sordera congénita progresiva, tal y como le sucedió al famoso músico. Y, ahora, un grupo de estos roedores han sido los protagonistas indirectos de un notable hito científico, ya que un equipo de investigadores del MIT y de la Universidad de Harvard ha logrado curarles utilizando la técnica CRISPR para la edición genética. A la edad de cuatro semanas, estos animales eran incapaces de percibir un sonido de 80 decibelios, similar al del ruido del tráfico urbano. Pero, al finalizar el tratamiento, algunos de ellos podían percibir perfectamente el equivalente al volumen de una conversación humana.
La sordera congénita estaba provocada en este caso por una mutación en los genes vinculados a la producción de unas proteínas llamadas TMC1, que son cruciales en el proceso de convertir las ondas sonoras en señales eléctricas que serán interpretadas por el cerebro. Si esa mutación afecta a más de un cromosoma, la persona es sorda de nacimiento. Pero, si solo afecta a uno, la sordera se va manifestando de forma progresiva.
Lo que han hecho los autores del experimento, ha sido aplicar la técnica del CRISPR a través de una solución de gotas lípidas que han inyectado directamente en el hueso temporal de un centenar de estos ratones. De esa manera, al alcanzar las células se identifica el gen que sufre la mutación y se modifica solo ese, sin alterar los que están sanos.
Y el resultado fue que, tras el tratamiento, los oídos de estos ratones no podían diferenciarse de los de otros que estaban sanos. Eso si, aunque todos los animales que participaron en el experimento experimentaron una recuperación, esta no fue idéntica en cada caso.
Hay que señalar que los resultados de esta investigación no son fácilmente extrapolables al ser humano, pero marcan un hito importante en la investigación sobre posibles tratamientos contra la pérdida de la capacidad auditiva.
La tecnología CRISPR es una herramienta de edición genética que actúa casi como unas tijeras moleculares capaces de cortar cualquier secuencia de ADN del genoma de forma específica, para permitir la inserción de cambios en la misma.
Vicente Fernández López
